手机站
安卓App下载
微信公众号
手机站
安卓App下载
微信公众号
科技日报北京3月2日电 （记者聂翠蓉）法国研究人员在2日出版的《新英格兰医学杂志》上发表论文称，他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩，该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。
基因疗法概念已经提出30年，首要目标是用来治疗极罕见疾病。2012年，首个基因物Glubera获得上市许可，可治疗严重威胁生命的胰腺炎，第一次被判断为“对人类临床使用安全有效”；2016年，另一种治疗儿童严重免疫性失调的基因物获准商业应用。
全世界镰状细胞贫血患者达数百万之多，仅美国就有10万人深受其苦。该病因患者体内负责β珠蛋白合成的基因发生变异，造成血红蛋白不能正常完成运氧功能，而是堆积起来，使得红细胞扭曲成镰状并将全身血管堵塞。目前常用输血疗法可清除让人疼痛难忍的血块和预防再次堵塞。骨髓移植也能治疗该病，但只有10%病患能找到匹配捐献者。
这次研究中，巴黎内克尔儿童医院玛丽娜・卡瓦扎纳带领的研究团队证明，基因疗法或可用来治疗所有镰状细胞贫血患者。他们在被治愈男孩13岁时取出其骨髓干细胞，向干细胞中嵌入能编码β珠蛋白的基因片段，β珠蛋白能干扰错误蛋白形成，从而阻止其在血管内堆积。当将经过基因处理的干细胞重新输回男孩体内3个月后，大量功能正常的血红蛋白开始形成。两年来，他已经停止之前所有常规治疗，因血管堵塞造成的疼痛状况也基本缓解，阿片类止痛也停止服用。所有血检结果表明，该男孩已被成功治愈，另7名患者也在同期治疗中显示出惊人效果。
新研究显示出治疗常见性疾病的潜力，一旦大规模临床试验获得成功，其应用领域将大大拓宽。
总编辑圈点
早在几十年前，基因疗法就被认为能治愈包括癌症和囊肿型纤维化等几乎所有疾病，但直到最近几年，才开始一点点“兑现承诺”。但他们都是针对罕见性病变研发的，只有少数罕见病患者从中受益。卡瓦扎纳团队的新研究意味着，基因疗法成为治愈常见遗传性疾病的主流手段，也并非遥不可及的梦想。
北京1月16日电（记者贺迎春）16日上午，主题为“青春有梦，创客我行”的第8届东盟-中日韩（10+3）青少年科技冬令营与教师科技研讨会在京启动。这是该活动首次在我国举办。 据了解，16日―19日期间，来自中国、日本、韩国、印度尼西亚、马来西亚等国家和地区的14支青少年代表队，将围绕桥梁设计与制作、航模设计与制作、足球机器人调试、小火箭制作和3D打印设计等五项内容，充分发挥想象力、创造力以及艺术表现力，设计制作出富有科学性、创新性和实用性的作品。 此次在我国举办的冬令营由国家科技部国际... [阅读]
北京1月16日电 （记者 郝孟佳）15日，由中国科学院大连化学物理研究所和上海应用物理研究所联合研制的“基于可调极紫外相干光源综合实验装置”――大连光源调试出光，输出光脉冲光子数达到140万亿个，成为单脉冲世界上最亮的可调极紫外光源，这意味着我国在极紫外波段自由电子激光的研制方面走在了世界前列。 图片为大连光源 摄影 上海应用物理研究所胡蔚成 “这是中国科学院乃至我国的又一项具有极高显示度的重大科技成果。”中国科学院副院长王恩哥介绍，装置中90%的仪器设备均由我国自主研发，标志着我国... [阅读]
北京1月12日电（记者贺迎春）日前，战略性国际科技创新合作重点专项2016年项目指南向社会正式发布。2016年征集的项目以落实《推进“一带一路”建设科技创新合作专项规划》等为重点，以合作研发为基础，围绕联合研发与示范、国家级国际科技合作基地与平台建设、科技创新国际化环境三个方面部署任务。 记者了解到，2016年征集的项目同时将结合以上任务支持开展科技人文交流。启动实施后，将根据国家战略需要和总体外交部署，结合各行业和部门的重大创新合作需求，集聚全球创新资源，有力支撑我国优势技术和产业走向... [阅读]
